中國食藥監總局(CFDA)更是在這一年加速狂奔，進入史上最快跑道，利好新藥臨床和上市的審批政策頻出，大批新藥上市，素有“新藥元年”之稱。

　　2018年1月4日，CFDA發布首部《中國上市藥品目錄集》，第一批收錄131個藥品203個品規，以進口原研藥為主，共有172個品規，占85%;2017年批準上市23個品種、36個品種規格，數量也是近年峰值。

　　監管機構更加開放和多元同時，國內藥企面臨藥物創新能力與國外的差距，如何避開“高水平重復”;跨國藥企則面臨排隊上市的業績壓力，如何在各地醫保的壓力下進醫院、進醫保目錄。

　　“新藥研發通常分為兩個方面，一是滿足今天的臨床需求，提高藥品可及性，如CFDA提速審批讓新藥更快在中國上市，讓老百姓不用再到印度買藥，在國際上批準的藥將來可以在中國同步批準。”中科院上海藥物研究所研究員沈競康對21世紀經濟報道表示，“二是滿足現在還沒有很好治療手段的需求，這是腫瘤藥物集中的原因?！?/p>

　　腫瘤藥扎堆

　　日前，醫學權威雜志《柳葉刀》首次發表了全球20-39歲年輕人的癌癥圖譜：全球每年有100萬20-39歲的年輕人被診斷為癌癥，36萬死亡，乳腺癌比例高達20%，女性是男性患者兩倍;中國乳腺癌最多，但肝癌最致命，近1/3癌癥由感染引起。

　　雖然年輕人的發病率遠低于老年人，但癌癥年輕化趨勢應引起重視。

　　癌癥一直是引發人類生病和死亡的主要誘因，近年的創新療法在很大程度上改變了癌癥的治療模式。

　　IMS統計，從2011到2016年，全球針對22種適應癥的68種新型藥物獲得上市批準。個性化藥物、靶向藥物和新型免疫治療藥物的使用帶來實際益處。由于癌癥治療的迫切需求仍未被滿足，行業內外的投資持續增長，仍將持續推動腫瘤藥物市場高速發展。

　　2017年全球腫瘤市場規模預計達到1300億美元(出廠價格)，過去5年(2012-2017年)年均增長率在9%左右。中國市場表現突出，預計2017年腫瘤市場規模將達到500億人民幣以上，未來5年平均增速達到10%。

　　目前，70%-80%的腫瘤研發管線集中在靶向治療，50%的在研產品集中在非小細胞肺癌和乳腺癌，白熱化競爭不可避免。

　　以FDA2017年上市的46個新藥為例，抗癌藥物達到12個，包括5個針對血液癌、4個用于治療乳腺癌和卵巢癌，以及用于尿路上皮癌、肺癌和梅克爾細胞癌的藥品。

　　此外，在青光眼、丙肝、銀屑病、糖尿病等領域也獲得突破。2017年第一個獲FDA審批的是Synergy Pharmaceuticals公司的新藥TRULANCE，用于治療慢性特發性便秘。另有四款治療中樞神經系統疾病新藥，分別為治療多發性硬化癥的Ocrevus、治療“漸凍人癥”的Radicava、控制帕金森病的Xadago以及改善亨廷頓病癥狀的Austedo。治療全基因型丙肝藥物Vosevi和Maviret也相繼入場，老對手Gilead和AbbVie競爭正酣。

　　中國癌癥病人晚期比例遠高于美國，手術比例少，加上靶向藥使用有限，5年生存率遠不如美國。另外，由于法規出臺遲緩且要求復雜，中國生物類似藥發展緩慢?；熜缕返娜狈胺轮破分饾u覆蓋大部分市場，將帶動化療藥物向普藥發展。

　　自CFDA 2016年2月發布《關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》以來，截至2017年12月18日第25批優先審評目錄，共涉及391個受理號，明確優先審批艾滋病、肺結核、病毒性肝炎、罕見病、惡性腫瘤、兒童用藥品和老年人特有和多發的疾病用藥。

　　從名單公布的受理原因看，主要集中在抗腫瘤、抗病毒、專利到期品種的首仿藥，以及罕見病(如注射用丹曲林鈉)、兒童用藥(如左乙拉西坦)、與現有治療手段相比具有明顯治療優勢(如羅沙司他)，臨床急需、市場短缺(如注射用紫杉醇)品種，著重于滿足當前的臨床需求。

　　研發布局上，免疫療法依舊是大熱領域，腫瘤集中“大戶”PD-1/PD-L1和CAR-T成為國內追趕國外的主要陣地。國外有Bavencio和Imfinzi兩款PD-L1抑制劑的上市，CDK4/6靶點下有Kisqali與Verzenio兩款新藥獲批。

　　2017年12月11日南京傳奇生物的CAR-T療法成為國內首個獲得受理的臨床申請;12月13日，信達生物的信迪單抗注射液上市申請獲得受理，成為國內首例提交上市申請的國產PD-1單抗，用于治療霍奇金淋巴瘤。

　　全球最大的臨床試驗注冊庫美國ClinicalTrials.gov數據顯示，目前登記在冊的PD-1臨床試驗數451個(美國251個，中國59個)，PD-L1319個(美國197個，中國33個);CAR-T224個，中國以119個超越了美國的70個。

　　創新藥回報或降低

　　德勤近日發布的一項關于新藥研發回報價值的研究引發熱議，報告稱，2017年新藥研發回報率下降到3.2%，低于2010年的10.1%。藥企需要花費近20億美元將一個藥物投入市場。

　　小型企業表現優于大型企業，調研企業預計2017年的回報率為11.9%(高于2016年的9.9%)，但仍低于2014年的17.7%。

　　癌癥治療方面，從2010 -2017年，排名前12位的公司在腫瘤領域的后期收入預測比例，從2010年的18%上升到2017年的37%。

　　除高投入和高風險，過于集中的腫瘤布局亦是藥企要面對的挑戰之一。

　　“這意味著國內水平提高，但在藥物機理上，尤其是腫瘤免疫治療，國內的企業在同一水平上過于重復和集中，我們不希望擁擠在同一個跑道上，希望有更多企業能夠走到國際前沿，做一些競爭性研究?！鄙蚋偪嫡J為，FDA批準的新藥給出很好的示范作用，“如治療甲狀腺藥物獲批，已經多年沒有過了，市場有很寬泛的需求?！?/p>

　　但藥物上市并非意味著解決了問題。

　　由于基礎研究滯后和突破減少，多年前藥企爭相布局的慢病、常見病如糖尿病、心血管及呼吸道等新藥的“爆款”藥物減少。在糖尿病和心臟病等依賴傳統產品的公司會遇到比較大的麻煩，患者挑選余地越大，議價空間也越大，同時也可能觸發巨頭間的大型并購。

　　拿到中國市場入場券的跨國藥企，還面臨著如何進醫院、進醫保，如何打通渠道、搶占市場等。

　　以2017年第二季度中國醫院藥品市場數據為例，IMS統計總銷售額為1872億人民幣，同比增長4.3%?？鐕髽I2017年第二季度銷售額增長9.4%，與上年同期持平，而國內企業本季度增長2.7%，較上年同期下降明顯。根據企業季度銷售額排名，輝瑞、揚子江和阿斯利康為三甲。從治療領域看，抗腫瘤藥、免疫調節劑、呼吸系統藥物持續增長。

　　醫院仍然是藥企最重要的渠道，中國藥學會與麥肯錫發布的《中國醫院藥品報告：深度洞察》顯示，2010至2012年間上市的24個創新藥物，在2013至2016年間增速達27%，但在中國醫院渠道獲取市場份額對創新藥而言有一定難度，從第1年到第5年，24種創新藥物中，只有3種的份額提升超過于2%。

　　Evaluate Pharma在《2018 Preview》給出了2018年可能上市的10大新藥。包括諾和諾德的糖尿病新藥Semaglutide，Gilead治療艾滋病的Bictegravir和FTC/TAF組合療法，高效選擇性口服抑制劑Epacadostat，艾伯維的抗體藥物Rova-T，強生的apalutamide，Celgene的治療多發性硬化癥的全新口服藥物ozanimod，以及罕見病領域Shire公司的lanadelumab，該藥物已經獲得了FDA和EMA頒發的孤兒藥資格和突破性療法認定，最后一個是GW公司的Epidiolex，用于治療兩種罕見和難治性的兒童期發作的癲癇。